ProQR生物制藥公司

我們是ProQR，一家致力于為有需要的患者創(chuàng)造新藥的公司。我們 專注于一組稱為罕見疾病的疾病，對新藥的需求非常高。在大約 7,000種罕見疾病中，不到400種患有治療，我們打算改變這種情況。為了治療這些疾病，我們使用RNA療法，這種技術(shù)使我們能夠解 決由遺傳缺陷引起的遺傳性疾病。

我們的重點是非常嚴重的疾病，治療方案有限。除此之外，我們致 力于開發(fā)針對幾種遺傳性失明形式的新藥，如Leber的先天性黑朦，Usher綜合征和常染色體顯性視網(wǎng)膜色素變性。

ProQR的愿景

2019年1月，我們啟動了ProQR Vision 2023”戰(zhàn)略，制定了將 ProQR打造成一家多產(chǎn)品平臺公司的計劃，該公司為患有遺傳性視 網(wǎng)膜疾病的患者獨立開發(fā)和商業(yè)化治療。到2023年，該公司預(yù)計其 管道至少有兩種商業(yè)產(chǎn)品，至少有三種后期和七種早期項目正在開 發(fā)中。與此同時，該公司將繼續(xù)擴展其在其他治療領(lǐng)域的RNA平臺 能力，并計劃選擇性地合作非核心治療領(lǐng)域和非罕見疾病的計劃。

ProQR的視覺2023年遺傳性視網(wǎng)膜疾病戰(zhàn)略

'ProQR Vision 2023'戰(zhàn)略為ProQR成為一家全面整合的公司提供 了明確的途徑，該公司為患有IRD的患者獨立開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新的RNA藥物。鑒于目前已知的300個IRD中的許多IRD需求很高，我們相 信這種綜合方法將使我們能夠更有效地將我們的科學(xué)創(chuàng)新轉(zhuǎn)化為多 種可能改變生命的患者用藥，首席執(zhí)行官Daniel A. de Boer說。ProQR。憑借我們經(jīng)驗豐富的團隊，預(yù)測性轉(zhuǎn)化模型和精準醫(yī) 學(xué)的能力，我們有能力執(zhí)行這一長期戰(zhàn)略并推進繼承失明的藥物領(lǐng)域。”

丹尼爾德波爾自2012年成立以來，我們是我們的創(chuàng)始首席執(zhí)行 官.Daniel是一位連環(huán)企業(yè)家，也是罕見疾病患者的熱情倡導(dǎo)者。他組建了一批成功的生物技術(shù)高管作為聯(lián)合創(chuàng)始人，并組建了一支 由150名經(jīng)驗豐富的科學(xué)家和藥物開發(fā)人員組成的團隊，致力于為 有需要的患者創(chuàng)建RNA療法。在Daniel的領(lǐng)導(dǎo)下，ProQR在多個罕見 疾病發(fā)展計劃中啟動了臨床試驗，并籌集了超過3億美元的資金，其中包括在納斯達克上市。Daniel負責公司的整體戰(zhàn)略和一般業(yè)務(wù)。在創(chuàng)建ProQR之前，Daniel是RNA Systems，PC Basic和Running IT的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官，他領(lǐng)導(dǎo)的公司經(jīng)歷了多個增長階段，在 多個歐洲國家開發(fā)和推出了多個產(chǎn)品。丹尼爾還是Amylon Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人，Amylon Therapeutics是一家開發(fā)遺 傳性腦疾病治療藥物的公司。在2018年，丹尼爾被安永評為年度 新興企業(yè)家”。

Gerard Platenburg自2014年2月起擔任我們的首席創(chuàng)新官.Gerard 是我們公司的聯(lián)合創(chuàng)始人，并在2012年8月至2013年12月期間擔任 我們監(jiān)督委員會的唯一成員.Gerard在RNA調(diào)制和孤兒藥物發(fā)現(xiàn)方面 擁有廣泛的背景和發(fā)展，并負責我們的創(chuàng)新部門。Gerard擁有超過 20年的高級管理經(jīng)驗，他在不斷發(fā)展的生物技術(shù)公司的運營和領(lǐng)導(dǎo) 角色中獲得了這些經(jīng)驗。在加入我們公司之前，Gerard于2009年6 月至2014年1月在Isa Pharmaceuticals BV工作.Gerard共同創(chuàng)立了 Prosensa Holding NV，將其發(fā)展成為著名的RNA調(diào)制臨床階段公司，并于2002年4月至5月期間擔任過多個職位。2009年，包括首席 執(zhí)行官和首席開發(fā)官。Gerard還于1990年4月至2002年3月在 Pharming BV工作。他是早期技術(shù)的熱情和驅(qū)動先驅(qū)。Gerard于 1987年在萊頓大學(xué)獲得化學(xué)和分子生物學(xué)碩士學(xué)位，并在萊頓大學(xué) 攻讀博士學(xué)位。

Smital Shah自2014年10月起擔任我們的首席財務(wù)官，并于2018年 11月晉升為首席商務(wù)和財務(wù)官，負責財務(wù)，投資者關(guān)系和溝通，業(yè) 務(wù)發(fā)展和商業(yè)。Smital在生物制藥公司和投資銀行業(yè)務(wù)方面擁有12 年的管理和領(lǐng)導(dǎo)經(jīng)驗，在財務(wù)戰(zhàn)略，資本市場和業(yè)務(wù)發(fā)展方面擁有 豐富的經(jīng)驗。在加入我們之前，Smital曾在Gilead Sciences工作，管理著數(shù)十億美元的債務(wù)，現(xiàn)金和投資組合。在Gilead之前，Smital在Leerink Partners和JP Morgan投資銀行業(yè)務(wù)多年，專注 于生物技術(shù)領(lǐng)域的融資和戰(zhàn)略交易。在這段時間，Smital幫助新興 和成熟的生物技術(shù)公司籌集了超過10億美元的股權(quán)資本和超過70億 美元的債務(wù)資本，并為各種戰(zhàn)略交易提供建議，如合并，資產(chǎn)剝離，資產(chǎn)出售，股息，特許權(quán)使用費和公司合作伙伴關(guān)系。在此之前，她曾在強生公司擔任過各種研發(fā)重點職位。Smital擁有化學(xué)工程 學(xué)士和碩士學(xué)位以及加州大學(xué)伯克利分校的MBA學(xué)位。

David Rodman, MD是我們的研發(fā)執(zhí)行副總裁。David于2017年加入 ProQR，之前曾在諾華生物醫(yī)學(xué)研究所（NIBR），Vertex Pharmaceuticals，miRagen Therapeutics和Nivalis Therapeutics擔任領(lǐng)導(dǎo)職務(wù)。在2005年進入工業(yè)界之前，David在 科羅拉多大學(xué)領(lǐng)導(dǎo)了遺傳性肺病中心，并在科羅拉多州丹佛市的國 家猶太醫(yī)學(xué)和研究中心領(lǐng)導(dǎo)囊性纖維化護理，教學(xué)和研究工作。。在工業(yè)領(lǐng)域工作了12年，David負責推動創(chuàng)新，將尖端科學(xué)轉(zhuǎn)化 為包括CF，肺纖維化，肺動脈高壓和嚴重免疫和炎癥疾病在內(nèi)的罕 見疾病的轉(zhuǎn)化新療法。在Vertex Pharmaceuticals，他指導(dǎo)早期和 晚期CF臨床開發(fā)計劃，包括Kalydeco®，Orkambi®和VX-661。David 于1976年獲得哈弗福德學(xué)院經(jīng)濟學(xué)學(xué)士學(xué)位，1980年獲賓夕法尼亞 大學(xué)醫(yī)學(xué)博士學(xué)位，并在科羅拉多大學(xué)完成內(nèi)科，肺和重癥醫(yī)學(xué)醫(yī) 學(xué)培訓(xùn)。他曾擔任美國國立衛(wèi)生研究院的顧問，當選為美國臨床調(diào) 查協(xié)會會員，并且是美國心臟協(xié)會的會員�？屏_拉多大學(xué)的肺和重 癥監(jiān)護醫(yī)學(xué)。他曾擔任美國國立衛(wèi)生研究院的顧問，當選為美國臨 床調(diào)查協(xié)會會員，并且是美國心臟協(xié)會的會員�？屏_拉多大學(xué)的肺 和重癥監(jiān)護醫(yī)學(xué)。他曾擔任美國國立衛(wèi)生研究院的顧問，當選為美 國臨床調(diào)查協(xié)會會員，并且是美國心臟協(xié)會的會員。

領(lǐng)導(dǎo)班子

醫(yī)學(xué)博士Aniz Girach是我們的首席醫(yī)療官。在學(xué)術(shù)界工作了11年 之后，他與Eli Lilly一起加入制藥行業(yè)，專注于視網(wǎng)膜疾病。他 在默克公司擔任全球眼科專家，以及擔任臨床開發(fā)副總裁的Alcon 和ThromboGenics（現(xiàn)為Oxurion）擔任全球眼科學(xué)/首席醫(yī)療主管，共有22年的行業(yè)經(jīng)驗。監(jiān)督Ocriplasmin（Jetrea）的開發(fā)和批 準的官員 - 第一個用于治療視網(wǎng)膜疾病的生物療法。除了在美國 費城Wills眼科醫(yī)院擔任榮譽教授之外，他最近擔任Nightstar Therapeutics的首席醫(yī)療官，負責監(jiān)督遺傳性視網(wǎng)膜疾病基因療法的開發(fā)。他目前是國際眼科組織3個科學(xué)顧問委員會的成員，也是5 個同行評審期刊的評論員，包括Eye和IOVS。他編輯了4本書，并在 眼科學(xué)同行評審期刊上發(fā)表了100多篇摘要/手稿。

Tiffany Burt是我們的副總裁，商業(yè)負責人，在發(fā)布前市場開發(fā)和 全球生物制藥商業(yè)化的所有階段（包括多個罕見治療領(lǐng)域）擁有超 過20年的全球商業(yè)經(jīng)驗。她參與了8種不同產(chǎn)品的推出。在加入 ProQR之前，她曾在Verastem Oncology擔任營銷副總裁，負責建立 營銷組織，包括2018年在商業(yè)組織推出Duvelisib的關(guān)鍵平臺和計 劃。在加入Verastem之前，Tiffany在EMD Serono，ARIAD擔任過多 個商業(yè)領(lǐng)導(dǎo)職位。和諾華。Tiffany在范德比爾特大學(xué)獲得心理學(xué) 學(xué)士學(xué)位，在韋伯斯特大學(xué)獲得MBA學(xué)位。

杰拉德•普拉滕堡

大衛(wèi)羅德曼

Aniz Girach

蒂芙尼伯特

監(jiān)督委員會

Antoine Papiernik

艾莉森勞頓

詹姆斯香農(nóng)

巴特菲利烏斯

Theresa Heggie

名譽監(jiān)事會成員

亨利泰爾梅爾

科學(xué)顧問委員會

皮特亞當森

Phillip D. Zamore

Cy Stein

Annemieke Aartsma Rus

Thaddeus Dryja

彼得A.比爾

余一濤

監(jiān)督委員會

Dinko Valerio是我們的創(chuàng)始人之一，目前擔任我們的監(jiān)事會主席。Valerio先生自2014年1月起擔任我們的監(jiān)事會成員.Valerio先生 是一位科學(xué)家和經(jīng)驗豐富的生物技術(shù)企業(yè)家，在公共和私營公司擔 任首席執(zhí)行官和董事會成員。Valerio先生是荷蘭生物技術(shù)公司 Crucell NV的創(chuàng)始人兼前首席執(zhí)行官，也是生命科學(xué)風險投資公司 Aescap Venture的創(chuàng)始人和前普通合伙人。1999年，Valerio先生 是Galapagos Genomics NV的創(chuàng)始人之一，該公司是Crucell NV的衍生公司，開發(fā)新型的動作藥物。除了他的企業(yè)經(jīng)驗，Valerio先 生還是萊頓大學(xué)造血系統(tǒng)基因治療領(lǐng)域的教授。他于1982年獲得阿 姆斯特丹大學(xué)生物學(xué)理學(xué)碩士學(xué)位，并獲得博士學(xué)位。曾于1986年 在萊頓大學(xué)獲得分子遺傳學(xué)榮譽學(xué)位.Valerio先生于1985年在舊金 山的Genentech公司擔任訪問科學(xué)專家，1986年至1987年在圣地亞 哥Salk研究所擔任博士后研究員。他是一名作者在同行評審的期刊 上發(fā)表了100多篇文章，并在11個專利家族中發(fā)明了一篇文章。

Antoine Papiernik自2014年1月起擔任我們的監(jiān)事會成 員.Papiernik先生是Sofinnova Partners的管理合伙人，他于1997 年加入.Papiernik先生是Actelion，Addex，Auris Medical，Orexo等上市公司的初始投資者和活躍董事會成員。，NovusPharma（當時賣給CTI），Movetis（然后賣給Shire），Mainstay，Pixium和Stentys，分別在蘇黎世證券交易所，納斯達 克全球市場，斯德哥爾摩證券交易所，米蘭Nuovo Mercato，比利 時上市證券交易所，都柏林證券交易所和巴黎EuroNext，在 Cotherix（最初納斯達克上市，然后賣給Actelion），CoreValve （賣給Medtronic），Fovea（賣給Sanofi Aventis）和Ethical Oncology Science（EOS，賣給Clovis Oncology）。Papiernik先 生還投資并擔任私人公司MD Start，ReCor的董事會成員，Shockwave醫(yī)療和反射醫(yī)療。Papiernik先生擁有賓夕法尼亞大學(xué)沃 頓商學(xué)院的MBA***

艾莉森勞頓自2014年9月起擔任我們的監(jiān)事會成員。勞頓女士現(xiàn)任 Kaleido Biosciences Inc.總裁兼首席執(zhí)行官。勞頓女士曾擔任 Aura Biosciences Inc.和OvaScience，Inc。的首席運營官。1991 年至2013年，女士在2011年收購Genzyme之后，Lawton在Genzyme公 司

Genzyme以及隨后在Sanofi-Aventis擔任越來越多的職務(wù)，后 者各自成為全球生物制藥公司。Lawton女士曾擔任Genzyme Biosurgery的負責人，負責Genzyme的全球整形外科，外科和細胞 治療以及再生醫(yī)學(xué)業(yè)務(wù)。在此之前，勞頓女士監(jiān)督Genzyme的全球 市場準入，其中包括法規(guī)事務(wù)，全球健康成果和戰(zhàn)略定價，全球公 共政策，和全球產(chǎn)品安全與風險管理。在加入Genzyme之前，Lawton女士在英國的制藥公司Parke-Davis工作了七年。Lawton女 士是Verastem，Inc。（一家公共生物制藥公司）的董事會成員。她還在Cubist Pharmaceuticals的董事會任職三年，直到2015年被 Merck＆Co.，Inc。收購。她目前是馬薩諸塞州生命科學(xué)中心的科 學(xué)顧問委員會成員。她曾擔任法規(guī)事務(wù)專業(yè)協(xié)會董事會主席和主席 以及過去的FDA咨詢委員會成員，負責細胞和基因治療委員會。她 以優(yōu)異的成績獲得了倫敦國王學(xué)院的藥理學(xué)學(xué)士學(xué)位。Lawton在英 國的制藥公司Parke-Davis工作了七年。Lawton女士是Verastem，Inc。（一家公共生物制藥公司）的董事會成員。她還在Cubist Pharmaceuticals的董事會任職三年，直到2015年被Merck＆Co.，Inc。收購。她目前是馬薩諸塞州生命科學(xué)中心的科學(xué)顧問委員會 成員。她曾擔任法規(guī)事務(wù)專業(yè)協(xié)會董事會主席和主席以及過去的FDA咨詢委員會成員，負責細胞和基因治療委員會。她以優(yōu)異的成 績獲得了倫敦國王學(xué)院的藥理學(xué)學(xué)士學(xué)位。Lawton在英國的制藥公 司Parke-Davis工作了七年。Lawton女士是Verastem，Inc。（一家 公共生物制藥公司）的董事會成員。她還在Cubist Pharmaceuticals的董事會任職三年，直到2015年被Merck＆Co.，Inc。收購。她目前是馬薩諸塞州生命科學(xué)中心的科學(xué)顧問委員會 成員。她曾擔任法規(guī)事務(wù)專業(yè)協(xié)會董事會主席和主席以及過去的FDA咨詢委員會成員，負責細胞和基因治療委員會。她以優(yōu)異的成 績獲得了倫敦國王學(xué)院的藥理學(xué)學(xué)士學(xué)位。她還在Cubist Pharmaceuticals的董事會任職三年，直到2015年被Merck＆Co.，Inc。收購。她目前是馬薩諸塞州生命科學(xué)中心的科學(xué)顧問委員會 成員。她曾擔任法規(guī)事務(wù)專業(yè)協(xié)會董事會主席和主席以及過去的FDA咨詢委員會成員，負責細胞和基因治療委員會。她以優(yōu)異的成 績獲得了倫敦國王學(xué)院的藥理學(xué)學(xué)士學(xué)位。她還在Cubist Pharmaceuticals的董事會任職三年，直到2015年被Merck＆Co.，Inc。收購。她目前是馬薩諸塞州生命科學(xué)中心的科學(xué)顧問委員會 成員。她曾擔任法規(guī)事務(wù)專業(yè)協(xié)會董事會主席和主席以及過去的FDA咨詢委員會成員，負責細胞和基因治療委員會。她以優(yōu)異的成 績獲得了倫敦國王學(xué)院的藥理學(xué)學(xué)士學(xué)位。

James Shannon，MD自2016年6月起擔任我們的監(jiān)事會成員。詹姆斯 在藥物開發(fā)和制藥領(lǐng)域擁有廣泛的職業(yè)生涯。從2012年到2015年退 休，James是GlaxoSmithKline的首席醫(yī)療官。在此之前，他曾擔任 諾華公司藥物開發(fā)全球主管和Sterling Winthrop Pharmaceuticals臨床開發(fā)高級副總裁。他曾在Biotie，Circassia，Crucell，Endocyte，MannKind和Cerimon Pharmaceuticals等公 司擔任董事職位。他在貝爾法斯特女王大學(xué)獲得本科和研究生學(xué)位，并且是英國皇家內(nèi)科醫(yī)學(xué)院的會員。

Bart Filius于2014年加入加拉帕戈斯擔任首席財務(wù)官，并于2017 年加入首席運營官職位。在加入加拉帕戈斯之前，Filius先生在賽 諾菲擔任過多個行政職位，擔任副總裁，歐洲首席財務(wù)官，荷蘭和 副總裁兼并與收購總裁。在加入賽諾菲之前，Filius先生是Arthur D. Little的戰(zhàn)略顧問。Filius先生擁有INSEAD的MBA學(xué)位和 Nyenrode大學(xué)的商業(yè)學(xué)士學(xué)位。

Theresa Heggie目前擔任Alnylam Pharmaceuticals的高級副總裁，CEMEA主管。此前，她曾在Shire擔任高級商業(yè)和運營職務(wù)，負責 建立EMEA罕見疾病業(yè)務(wù)并領(lǐng)導(dǎo)全球商業(yè)運營，并在Shire收購 Jerini擔任首席執(zhí)行官之后。在她的職業(yè)生涯早期，Heggie女士在 Janssen Pharmaceuticals和Baxter Healthcare的商業(yè)組織中擔任 越來越多的高級職位。Heggie女士還是SOBI（瑞典Orphan Biovitrum）的董事會成員，目前擔任BioCryst的董事會成員。她 獲得了康奈爾大學(xué)的學(xué)士學(xué)位。

Henri Termeer

1946年2月28日 - 2017年5月12日

Henri于2012年成為我們的聯(lián)合創(chuàng)始人，并于2014年1月起擔任監(jiān)事 會副主席，直至2017年5月12日去世。從1983年10月至2011年6月，Henri擔任Genzyme Corporation的董事長，總裁兼首席執(zhí)行官。在 加入Genzyme之前的十年里，Henri曾在人類保健產(chǎn)品制造商Baxter International Laboratories，Inc。工作。在Sanofi收購Genzyme 后，Henri于2011年6月辭去Genzyme的職務(wù)。Henri因其對生物技術(shù) 產(chǎn)業(yè)和醫(yī)療保健領(lǐng)域的貢獻而廣受認可，積極參與人道主義援助，政策問題和提供醫(yī)療保健方面的創(chuàng)新。他是馬薩諸塞州綜合醫(yī)院和 合作伙伴醫(yī)療保健委員會的董事會成員，也是哈佛醫(yī)學(xué)院研究員的董事會成員。Henri還是麻省理工學(xué)院董事會成員，并在其執(zhí)行委 員會和生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)組織（BIO）的董事會成員中任職。他是新英 格蘭醫(yī)療保健研究所的名譽主席，這是一家非營利性的應(yīng)用研究衛(wèi) 生政策組織，他在創(chuàng)立過程中發(fā)揮了重要作用。Henri是ProQR Therapeutics NV，Abiomed Inc.，Aveo Pharmaceuticals，Verastem，Inc.，Moderna Therapeutics and Medical Simulation的董事會成員，并于2014年通過Actavis于2015年3月收 購，成為Allergan，Inc。的董事會成員。2008年，他被任命為馬 薩諸塞州州長Deval Patrick的經(jīng)濟顧問委員會成員。亨利于2010 年至2011年擔任波士頓聯(lián)邦儲備銀行董事會主席。Henri在 Economische Hogeschool（荷蘭伊拉斯姆斯大學(xué)）學(xué)習(xí)經(jīng)濟學(xué)，并 獲得弗吉尼亞大學(xué)達頓學(xué)院的MBA學(xué)位。

Henri是一位有遠見的罕見疾病領(lǐng)導(dǎo)者，是Genzyme的首席執(zhí)行官，開創(chuàng)了罕見疾病藥物開發(fā)的先河。2017年，亨利意外去世。ProQR 將通過完成我們共同完成的使命來繼續(xù)履行其遺產(chǎn)。

科學(xué)顧問委員會

Art Levin博士在大型制藥和生物技術(shù)公司的藥物注冊發(fā)現(xiàn)方面擁 有超過20年的RNA藥物開發(fā)經(jīng)驗。他一直是許多寡核苷酸開發(fā)的關(guān) 鍵，包括第一批批準的反義藥物，以及臨床試驗中第一種microRNA 靶向治療藥物。他目前是Avidity Biosciences的研發(fā)執(zhí)行副總裁，Levin博士發(fā)表了60多篇科學(xué)文章，并擔任寡核苷酸治療學(xué)會的主任。

Pete Adamson，博士是Johnson＆Johnson的疾病領(lǐng)域要塞負責人，眼科學(xué)副總裁。他是我們以前的眼科高級副總裁。Pete此前曾擔任 GlaxoSmithKline的副總裁兼發(fā)現(xiàn)眼科主任。在GSK任職期間，Pete 負責一些知名外部聯(lián)盟的科學(xué)方面以及一些內(nèi)部資產(chǎn)的開發(fā)。Pete 在倫敦大學(xué)獲得生物化學(xué)博士學(xué)位，之后在癌癥研究和血管生物學(xué) 研究中心擔任博士后研究員，之后成為倫敦大學(xué)眼科學(xué)院教授。Pete在炎癥，眼科和神經(jīng)病學(xué)領(lǐng)域撰寫了100多篇同行評審的科學(xué) 出版物。皮特保留了倫敦大學(xué)學(xué)院的榮譽學(xué)位，

Phillip D. Zamore博士是Howard Hughes醫(yī)學(xué)研究所的研究員，生 物醫(yī)學(xué)科學(xué)的Gretchen Stone Cook主席，生物化學(xué)和分子藥理學(xué) 教授，以及馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院RNA治療研究所的主席。他還是 Alnylam Pharmaceuticals和Voyager Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人。扎莫爾博士及其同事幾乎在RNA沉默研究的所有重大突破中發(fā)揮 了作用。

Cy Stein，MD是醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)和分子與細胞生物學(xué)教授，也是希望之 城醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)和治療研究系的前任主席，負責該部門的臨床和研究 項目。他是Nucleic Acid Therapeutics的聯(lián)合主編，已有20多年的歷史，也是反義科學(xué)的視角”系列編輯。斯坦因博士被紐約時 報雜志和紐約雜志評為該領(lǐng)域的頂級醫(yī)師，他已獲得11項專利，并 在科學(xué)，自然生物技術(shù)和內(nèi)科醫(yī)學(xué)年刊等知名期刊上發(fā)表了大量文章。

Annemieke Aartsma Rus，博士萊頓大學(xué)醫(yī)學(xué)中心轉(zhuǎn)化遺傳學(xué)教授 在反義介導(dǎo)的Duchenne肌營養(yǎng)不良癥（DMD）外顯子跳躍治療中發(fā) 揮了重要作用。在2015年和2016年，她被Expertscape選為過去10 年中DMD最具影響力的科學(xué)家。Aartsma-Rus博士協(xié)調(diào)了涉及學(xué)者，行業(yè)，監(jiān)管機構(gòu)和患者代表的利益相關(guān)者會議，其中包括2015年4 月和2016年11月由歐洲醫(yī)藥機構(gòu)主辦的兩次會議。其中，她是COST 行動的主席反義介導(dǎo)的外顯子跳過罕見疾病，TREAT-NMD聯(lián)盟 執(zhí)行委員會前任主席，寡核苷酸治療學(xué)會當選主席。

Thaddeus（Ted）Dryja，MD哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院眼科學(xué)教授，馬薩諸塞 州眼科和耳科醫(yī)院的教員。他曾在諾華生物醫(yī)學(xué)研究所擔任全球眼 科研究主管。1983年，他加入了馬薩諸塞州眼科和耳科醫(yī)院以及哈 佛醫(yī)學(xué)院眼科學(xué)系，在那里他領(lǐng)導(dǎo)了一個研究視網(wǎng)膜遺傳性疾病的分子遺傳學(xué)研究小組，以及實施一般眼科和眼科病理學(xué)。Dryja博 士的研究發(fā)現(xiàn)包括為腫瘤抑制基因（如視網(wǎng)膜母細胞瘤基因，視網(wǎng) 膜母細胞瘤基因的鑒定和克隆）的致癌突變的隱性性質(zhì)找到令人信 服的證據(jù)，鑒定16種不同的基因，負責視網(wǎng)膜變性和視網(wǎng)膜功能障 礙的形式。1996年，他成為美國國家科學(xué)院院士。

Peter A. Beal，博士是加州大學(xué)戴維斯分校化學(xué)系的教授。他的研究重點是使用化學(xué)方法研究RNA生物學(xué)，特別強調(diào)RNA編輯和RNA 干擾。Beal實驗室的工作使我們對ADAR酶的作用機制有了基本的了 解，這些酶負責人體內(nèi)腺苷對肌苷酸RNA的編輯。此外，他的小組 還領(lǐng)導(dǎo)開發(fā)了結(jié)構(gòu)指導(dǎo)方法，用于優(yōu)化化學(xué)修飾的寡核苷酸，用于 RNA干擾，降低脫靶效應(yīng)。Beal于1989年獲得北達科他大學(xué)的理學(xué) 學(xué)士學(xué)位，并與Donald Bergstrom教授一起從事核苷類似物合成的本科研究。他獲得了博士學(xué)位。在Peter B.教授的指導(dǎo)下 1994年 獲得加州理工學(xué)院的Dervan，并于1994年至1996年在Stuart L. Schreiber教授的實驗室擔任哈佛大學(xué)國立衛(wèi)生研究院（NIH）博士 后研究員。Beal于1996年加入猶他大學(xué)化學(xué)系，2005年升任正教授。他于2006年搬到加州大學(xué)戴維斯分校，擔任教授的終身教授。他 為研究界提供的獎項和服務(wù)包括：NIH First Award（1998），Camille Dreyfus教師學(xué)者獎（2002年），Robert Parry教學(xué)獎，猶他大學(xué)（2005年）; 美國科學(xué)促進會會員（2012年）合成與生物 化學(xué)憲章會員NIH研究部門（2008-2012）。Beal在本科階段教授有 機化學(xué)，在研究生階段教授核酸化學(xué)和化學(xué)生物學(xué)的幾個課程。他 還是NIH資助的加州大學(xué)戴維斯分校化學(xué)生物學(xué)研究生課程的主任。比爾已經(jīng)指導(dǎo)了40多名博士學(xué)位。和理學(xué)碩士學(xué)位的學(xué)生在他的實驗室進行研究生研究。

余義濤博士他是羅切斯特大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的生物化學(xué)和生物物理學(xué)教 授，并于1999年創(chuàng)辦了自己的研究實驗室。他的研究重點是了解轉(zhuǎn) 錄后RNA編輯在調(diào)節(jié)細胞過程中的作用，如端粒再生，前mRNA剪接 和mRNA的蛋白質(zhì)編碼能力。他還被稱為靶向RNA編輯的先驅(qū)，用于 糾正由過早終止密碼子引起的蛋白質(zhì)翻譯缺陷。余教授是70多篇經(jīng) 同行評審的科學(xué)論文的作者，曾擔任多個科學(xué)，政府和患者組織的成員

評審員，包括美國國立衛(wèi)生研究院，國家科學(xué)基金會，吉爾 伯特家庭基金會。和RNA協(xié)會。

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